În Statele Unite, start-up-ul biotehnologic Verve Therapeutics a efectuat studii folosind editarea genomului pentru a aborda problema colesterolului. Programul lor, denumit Heart-1, urmărea să reducă nivelul de colesterol la persoanele cu hipercolesterolemie familială, o afecțiune care crește riscul de atac de cord.
Start-up-ul dezvoltase un ser numit Verve-101, care viza o genă asociată cu gestionarea colesterolului în ficat. Deși testele pe primate au arătat rezultate promițătoare, prima fază a testelor pe oameni nu a decurs conform planului.
Un pacient din program a decedat în urma unui atac de cord, în timp ce un altul a dezvoltat simptome severe, inclusiv enzime hepatice anormale și o tulburare de sânge numită trombocitopenie. Aceste efecte adverse au determinat Verve Therapeutics să suspende programul.
După investigații, experții au stabilit că decesul primului pacient s-a datorat stadiului avansat al bolii sale înainte de teste. Simptomele celui de-al doilea pacient s-au rezolvat odată ce tratamentul a fost oprit. Start-up-ul a identificat injectarea directă a serului în ficat ca fiind cauza efectelor adverse.
În prezent, Verve Therapeutics lucrează la programul Heart-2, care va implica o nouă metodă de administrare a serului. Această ajustare are ca scop evitarea complicațiilor întâlnite în prima fază a testelor.
