Un prim pacient tocmai a primit o injecție menită să întoarcă ceasul biologic al celulelor.
În această săptămână, start-up-ul Life Biosciences a marcat un moment fără precedent: o terapie genică, construită pe ideea inversării îmbătrânirii la nivel celular, a fost administrată unui om pentru prima dată în istorie.
Obiectivul imediat al experimentului este unul precis, țintit: regenerarea neuronilor nervului optic la pacienții diagnosticați cu glaucom. Boala distruge treptat, fără posibilitate de refacere naturală, acele celule ganglionare retiniene care fac legătura dintre ochi și creier.
Dar dincolo de această țintă clinică legitimă, ambiția care o animă este cu mult mai vertiginoasă – o demonstrație că întinerirea celulară la om nu mai ține de science-fiction.
Cum reprogramează celulele terapia ER-100?
Terapia ER-100, cum a fost botezată, se sprijină pe doi stâlpi științifici uriași. Unul este geneticianul David Sinclair, co-fondator al companiei și cercetător marcant la Harvard Medical School.
Laboratorul său a arătat deja, la șoareci în vârstă și cu glaucom, că activarea unui trio de gene poate face ca neuronii să se regenereze și vederea să revină.
Rezultatele au fost publicate în reviste de prestigiu, iar ele au devenit fundamentul pe care Life Biosciences și-a construit întreaga strategie clinică. Al doilea pilon al tratamentului este și mai profund, și mai tulburător.
El exploatează factorii Yamanaka – gene descoperite de laureatul Premiului Nobel Shinya Yamanaka, capabile să reprogrameze celulele adulte, specializate, într-o stare asemănătoare cu cea a celulelor stem.
O adevărată resetare din fabrică, care poate șterge, teoretic, semnele îmbătrânirii înscrise în epigenom. Alegerea ochiului ca prim teren de testare nu este deloc întâmplătoare.
Organul este relativ izolat de restul corpului – un avantaj considerabil atunci când efectele secundare potențiale rămân greu de controlat. Dacă ceva merge prost, șansele ca problemele să se răspândească la alte sisteme vitale sunt mult diminuate.
În plus, medicamentul conține un mecanism suplimentar de siguranță. ER-100 rămâne inactiv până când pacientul ia simultan doxiciclină, un antibiotic uzual. În lipsa acestuia, genele terapeutice nu se activează.
Protocolul actual prevede o fereastră de tratament limitată la opt săptămâni, după care terapia poate fi oprită. Sharon Rosenzweig-Lipson, directorul științific al companiei, subliniază că această activare prelungită și continuă reprezintă o diferență majoră față de testele obișnuite din domeniu.
Expunerea susținută ar trebui să permită o reprogramare mai profundă și, în același timp, un profil de siguranță mai bun.
Un eșec ar putea opri progresul pentru ani
Exact această promisiune, însă, îi neliniștește pe o parte dintre oamenii de știință.
Factorii Yamanaka sunt extrem de puternici, iar forța lor are un revers cunoscut: în experimente anterioare, activarea lor a generat teratoame – tumori bizare care conțineau țesuturi parțial diferențiate, precum dinți, păr sau fragmente de organe.
Teoretic, reprogramarea celulară poate duce la o proliferare necontrolată, celulele reîntorcându-se la un comportament juvenil, nediferențiat, asemănător cu cel al celulelor canceroase.
Neurobiologul Pete Williams, de la Centrul Australian de Cercetare a Ochilor, formulează riscul cu o franchețe rar întâlnită într-o industrie dominată de entuziasm: dacă lucrurile nu merg bine, consecințele pentru întregul domeniu ar putea fi dezastruoase.
Un eșec spectaculos ar bloca ani întregi de cercetare și ar îngropa miliarde de dolari în investiții, ca să nu mai vorbim de soarta pacientului din centrul experimentului. Ar fi însă o greșeală să privim aceste studii ca pe o anticameră a nemuririi.
Karl Pfleger, un investitor implicat într-un concurent britanic al Life Biosciences, spune lucrurilor pe nume: scenariul cel mai optimist este ca această terapie să trateze anumite cazuri de orbire și să accelereze cercetarea.
Nimic mai mult decât o pastilă-minune care să întinerească pe loc. David Sinclair, însă, privește mai departe. El a anunțat deja planuri pentru o versiune orală a terapiei sale de reprogramare genetică, în cadrul unei competiții XPrize dotate cu 101 milioane USD.
Obiectivul oficial al concursului: restabilirea a zece ani de viață biologică unui pacient în mai puțin de un an de tratament.
O ambiție care arată limpede unde speră să ajungă jucătorii din acest domeniu – chiar dacă drumul care duce acolo trece, mai întâi, prin studii clinice prudente, desfășurate într-un organ izolat, pe câteva zeci de voluntari. Acest prim pacient tratat cu ER-100 marchează o bornă istorică.
Nu încheierea unei misiuni, ci poate adevăratul început.
